Национальный институт по вопросам здравоохранения и медицинской помощи (National Institute for Health and Care Excellence) постановил, что единственное лекарство, способное облегчить состояние Франчески Чирилло (Francessca Cirillo) и других людей, таких как она, для них "невыгодно".
Франческа Чирилло (4 года) уже знает, что она отличается от своих родных и друзей. Пока все носятся вокруг нее, она вынуждена смотреть на мир из своего инвалидного кресла. Девочка страдает от прогрессирующего, дегенеративного заболевания, которое называется спинальная мышечная атрофия, и единственное лекарство, которое может ей помочь, оказалось слишком "невыгодным" для Национальной службы здравоохранения Великобритании (NHS).
Из-за спинальной мышечной атрофии мышцы в теле девочки становятся слабее и в итоге вовсе перестают работать. Причем это касается как рук и ног, так и дыхательной и пищеварительной систем организма.
Франческе поставили этот диагноз, когда ей было всего 14 месяцев. Ее родители Доменико (Domenico) и Магдалена (Magdalena) заметили, что Франческа не может перейти от ползания к ходьбе. Доменико рассказывает: "Она много ползала, но не могла перейти в стоячее положение. Она постоянно опускала руки и не могла поднять тело. Наша старшая дочь Мария (Maria) постоянно спрашивала, почему Франческа не может встать и поиграть с ней. Тогда мы поняли, что что-то не в порядке. Мы отвели ее к местным врачам. Они сказали, что она просто не развивается так быстро, как мы хотим. Но мы уже тогда догадывались, что не все так просто". Родители отвезли девочку в Больницу Адденбрукс, где врачи заметили дрожь в ее теле, которая может быть признаком мышечной атрофии. Доменико говорит: "Нам пришлось смириться с тем, что излечение невозможно, что будет становиться хуже, и она может быть прикованной к инвалидному креслу".
Теперь Франческе 4 года и она посещает специальные занятия и ходит на плавание, чтобы замедлить прогресс болезни. Но есть одно лекарство, которое еще сильнее могло бы замедлить развитие заболевания. Оно называется Spinraza или нусинерсен. Однако 14 августа этого года Национальный институт по вопросам здравоохранения и медицинской помощи отказался сделать это лекарство доступным посредством NHS.
Доменико поясняет: "Исцеления болезни не будет. Но есть одно лекарство, которое уже продается по всему миру. Мы посещали конференции в Америке и встречались с семьями, чьи дети принимают это лекарство, и разница очень заметная. Поэтому мы выступаем за то, чтобы это лекарство стало доступно и в Великобритании".
В NICE заявили, что на данный момент не поддерживают использование лекарства Spinraza, потому что не уверены касательно его длительной эффективности и потому что "оно очень дорогое". Хотя эксперты добавили, что будут продолжать рассматривать идею распространения этого лекарства через NHS.
Доменико говорит: "Как семья, мы очень расстроены. Мы шокированы, что они заняли такую позицию. В NICE проигнорировали все доказательства, которые им предоставили такие активисты, как мы. Доказательства были получены от разных семей и медицинских экспертов. Совершенно очевидно, что лекарство действует. Кажется, самая главная преграда на пути к его распространению – это его стоимость".
Франческа уже сейчас часто пользуется инвалидным креслом, хотя пока может делать несколько шагов самостоятельно. Однако ее родители продают дом, чтобы переехать в одноэтажный коттедж, где девочке будет проще, когда ее состояние ухудшится. Кроме того, она берет с собой на занятия по подготовке к школе инвалидное кресло, чтобы другие дети привыкли видеть ее в нем. Семья даже передумывает переехать в США или другую страну ЕС, где дочери будет доступно лекарство, хотя Доминико и говорит, что их "дом в Британии, и они никогда не думали, что NICE откажет им в лечении".
На сегодняшний день в Великобритании от этого заболевания страдают меньше 1000 человек.
Этo тaкжe будeт вaм интepecнo:
NHS выплaтит 12-лeтнeй дeвoчкe £15 миллиoнoв кoмпeнcaции зa тpaвмaтичecкиe poды
NHS тecтиpуeт нoвый пpибop для oбнapужeния paкa гpуди, cпocoбный cпacти 10000 чeлoвeк в гoд
Koнoпля пo peцeпту: NHS пoлучит пpaвo выпиcывaть peцeпты нa мeдицинcкий кaннaбиc